遗传代谢病常见于人的神经系统、消化系统、心血管系统、血液系统等，其中神经系统遗传代谢病的发病率较高，而且对身体影响深远。例如，儿童的发育性及癫痫脑病，大多数与遗传相关，可能影响患者未来的一生。
治疗遗传代谢病的过程相对较为复杂，这主要源于其涉及的生理系统繁多且相互关联。在此类疾病的治疗中，药物往往需要针对大脑、脑干、周围神经系统、肌肉等多个方面进行干预。
在国际药物研发的进程中，有两个方面尤为重要。第一，鉴于神经系统存在一个特殊的生理结构——血脑屏障，这一屏障导致许多药物虽然能够进入肝脏系统、心脏系统等，却难以穿透血脑屏障进入神经系统。因此，在药物的开发过程中，如何有效突破血脑屏障，使药物能够顺利进入中枢神经系统，成为了一个关键的研究领域。
第二，我倾向于针对不同的病因来开发具有针对性的治疗策略。对于不同的疾病，不能一概而论，而应根据其具体病因和病理机制，制定个性化的治疗策略。此外，食物和保健品的开发也不容忽视，它们在某些疾病的治疗中可能扮演着重要角色。
新华网：在创新支付模式方面，如何设计支付方案，可以提高患者对药品的支付能力？
王朝东：支付是非常重要的问题，是目前我国患者获取治疗的一大障碍。问题主要源于两方面，一是药物研发难度高，二是受众群体相对较小。因此，药企在研发过程中需投入大量成本，而由于使用的患者数量有限，药物定价昂贵。遗传病等疑难病症的患者支付能力普遍较弱。作为医生，我认为可以采取两种支付方式缓解患者负担。首先，对于某些药物，可在初期阶段向患者提供部分免费使用的机会。尽管完全免费难以实现，但考虑在药物刚投入市场的1至2年内为患者提供免费药物，一方面可以解决患者之需，另一方面也可为药物使用效果、副作用等积累相关数据。其次，建议国家应考虑针对罕见病支付方式进行立项或立法。在现有医保体系中，已涵盖大病医保、肿瘤医保、慢性病医保等，可以考虑增设罕见病医保，在医保支付上尝试探索不同疾病的报销比例。遗传病有一个明显的特点，即家庭成员中可能有多名患者。因此，可以进一步探讨如何建立以家庭为单位的报销和支付模式。
新华网：未来，我们如何进一步促进跨国界的科研合作、数据共享和成果转化，以加速罕见病治疗药物的研发进程？
王朝东：第一，在中西方不同人种之间，许多罕见病的表现呈现出显著差异，因此基因突变模式存在多样性，药物开发靶点的研究也有很大不同。中国学者和临床医生应积极报告国内病例，参与到国际疾病临床表型谱和基因突变谱的构建中，进而加强国际交流，提升罕见病的药物研发水平。
第二，我们期望国家能够进一步开放与国际，尤其是发达国家先进医药公司组织的罕见病药物治疗临床展开合作。建议制定相关政策法规，以便让更多医院和患者能够积极参与国际临床试验，推动罕见病药物研发。
第三，加强自主研发能力。考虑到中国患者具有独特的发病特征和基因突变规律，我们可以利用现有技术和中国人群的特定优势，开发出针对罕见病的新药。为实现这一目标，我建议药企、医院、医生之间建立紧密的协作关系，以提升研发效率。
此外，加强针对引进药物的医保谈判同样重要。虽然某些药物能够进入市场，但其高昂的价格往往使患者难以承受。因此，希望能有更多的罕见病药物进入医保，使更多患者获益。
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