业内褒贬不一：全球首款治疗黄斑地图状萎缩的药物获批上市

来源：责编：时间：2023-08-24 20:24:48 浏览量：173

导读近日，生物技术公司 Apellis 宣布，FDA 批准了其开发的一款名为“Syfovre”的药物用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的黄斑地图状萎缩，这是 FDA 第一次批准用于治疗黄斑地图状萎缩的药物。（来源：公司官网）黄斑是眼

近日，生物技术公司 Apellis 宣布，FDA 批准了其开发的一款名为“Syfovre”的药物用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的黄斑地图状萎缩，这是 FDA 第一次批准用于治疗黄斑地图状萎缩的药物。

业内褒贬不一，全球首款治疗黄斑地图状萎缩的药物获批上市，年销售额或达30亿美元

（来源：公司官网）

黄斑是眼球视网膜的一小块区域，处于人眼的光学中心区，为视力轴线的投影点。

而黄斑地图状萎缩（Geographic Atrophy，GA）是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式，随着黄斑变性恶化，黄斑中视网膜细胞及其下方血管丧失导致视网膜组织萎缩，随着时间的推移，这些病变区域会扩大，引发视觉功能进行性和不可逆性衰退，最终会导致患者失明。

由于在显微镜下可观察到患者眼球中形成斑片状病变看起来像是微小“地图”，该病因此而得名。

随着全球人口老龄化的加剧，GA 将成为影响老年人群视力的首要因素。据数据显示，仅在美国就有至少 100 万人受到这种疾病的影响。在此之前，全球范围尚无用于治疗 GA 的药物获批。

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▲图｜Apellis 开发的“Syfovre”药物（来源：公司官网）

据了解，该 Syfovre 药物是 C3 蛋白抑制剂 pegcetacoplan，其为一种由 13 个氨基酸组成的环肽类药物，能够抑制 C3 转化酶的形成，进而在源头抑制补体通路。2022 年 7 月，pegcetacoplan 获得 FDA 授予的治疗 GA 病症“优先审评资格”。

“黄斑地图状萎缩是一种严重的不可逆的眼部疾病，就像是视网膜发生了一场难以控制的‘森林大火’，虽然进展缓慢但最终会不可避免地失去视网膜，而患者却无能为力。在 Syfovre 之前，没有 FDA 批准的用于治疗该疾病的疗法，现如今我们希望可以重新改写这个故事。”Apellis公司联合创始人兼首席执行官 Cedric Francois 博士表示。

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▲图｜Apellis 联合创始人兼首席执行官 Cedric Francois 博士（来源：公司官网）

“然而需要注意的一点是，这种药物并非在首次给药就立即见效，这种药物需要长期使用，坚持治疗的时间越长，药物的效果就越好，减缓 GA 进展的作用就会越深。”他指出。

“Syfovre 药物的一个潜在优势是其灵活的给药方案，可以每隔 25-60 天给药一次。”Cedric Francois 介绍道，“此外，我们一直在努力确保我们开发的这一疗法适用于‘任何类型’的 GA 患者，无论患者眼睛中的病变位于何处，是在中央还是在周边，我们的药物都可以减缓这些病变的进展。”

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（来源：公司官网）

生物技术公司 Apellis 成立于 2008 年，总部位于美国马萨诸塞州，专注于开发新疗法和药物输送技术以应对慢性炎症性疾病。

据公开资料显示，Apellis 公司自成立以来已经完成了 10 轮融资，总融资金额近 1.7 亿美元，主要的投资机构包括 Solasta Ventures、venBio Partners、Epidarex Capital、Morningside Venture Investments 以及 Clough Capital Partners 等。2017 年 11 月，Apellis（纳斯达克股票代码：APLS）首次公开募股。

据官方表示，Syfovre 药物预计将在今年 3 月初上市，该药物将通过美国各地的专业经销商和药店进行铺货销售，折扣前每瓶售价为 2190 美元。华尔街分析师认为，Syfovre 的批准可能会转化为该公司 30 亿美元的年销售额峰值。

值得注意的是，这是 pegcetacoplan 药物的第二次获批。2021 年 5 月，该药物（商品名：Empaveli）首次获得 FDA 批准用于治疗罕见的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），该药物上市第一年的净销售额达 6500 万美元。

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▲图｜Apellis 针对 Syfovre 药物开展的临床 Ⅲ 期试验数据对比（来源：公司官网）

Syfovre 药物无法治愈和逆转 GA，FDA 批准的依据则是该药物能够减缓疾病进展标志物的生长，而不是改善以及阻止中心视力丧失的能力。

据了解，Apellis 针对 Syfovre 药物开展了 2 项名为“Derby”和“Oaks”的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床Ⅲ期试验，为期 24 个月，对比每月和每隔一个月向患者眼球玻璃体内注射该药物的治疗效果和安全性。

试验显示，在治疗的第 12 个月，与安慰剂相比，“Derby”临床试验在每月和每隔一个月给药中 GA 病变进展分别减少 12% 和 11%，而“Oaks”临床试验中则减少 21% 和 16%；在治疗的第 18-24 个月之间，与安慰剂相比，“Derby”临床试验在每月和每隔一个月给药中 GA 病变进展分别减少 13% 和 12%，而在“Oaks”临床试验则减少 22% 和 16%。结果表明，Syfovre 药物降低了 GA 病变的进展速度，并证明随着时间的推移治疗效果会增加。

围绕Syfovre药物的获批，业内专家观点不一。

支持者认为，“这是一个里程碑时间，标志着 GA 患者终于可以使用一种药物来减缓疾病的恶化进程，这是一个新的治疗时代的开始。”

反对者则表示，“在临床试验中，Syfovre 药物的主要作用是减缓了疾病进展标志物的生长，但没有缓解和逆转患者视力的退化，无法恢复患者已经丧失掉的视力。与此同时，随着治疗时间的增长，风险也会增加，在 Apellis 的临床研究中观察到的异常血管生长会使视力丧失更加严重，安全性分析显示，接受每月注射的患者中约有 6% 在一年后出现这种情况，两年后则增长为 12%，而且虽然接受治疗后眼睛发炎或感染的发生率较低，但也呈现出上升趋势。”

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▲图｜Apellis 围绕眼科疾病布局的药物管线（来源：公司官网）

事实上，近年来一些制药公司也曾尝试将 GA 治疗推进获得 FDA 审批，但大都以失败告终，其中包括罗氏开发的补体抑制剂药物 lampalizumab。

如今，随着 Syfovre 药物的获批上市，竞争也随之而来。就在去年 11 月，IVERIC bio 公司宣布，其开发的一款名为“Zimura”的 C5 蛋白抑制剂药物已经获得 FDA 授予突破性疗法认定，用于治疗 GA；近日，“Zimura”药物获 FDA 优先审评资格，《处方药用户费用法案》（PDUFA）目标日期为 2023 年 8 月 19 日。

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